microRNAの抗腫瘍作用

1つは、タンパク質の合成阻害作用です。
図1の正常細胞では、DNAからコピーされた生命情報を持つmRNA（メッセンジャーRNA）が核から細胞質内へ移動して、それを基に同じDNAが複製されます。 この時、microRNAが設計図の最終調整を行います。すなわち、microRNAはこのmRNAと結合し、DNA複製を阻害して細胞分裂を制御します。癌細胞では、microRNA発現量が減少しているためmicroRNA欠損部分では正常なDNA複製ができません。そのため異常タンパクの合成が盛んになり増殖能が強く分裂が激しく行われます。したがって、癌細胞にmicroRNAを導入することで異常な細胞分裂を抑制でき、分裂が抑えられた癌細胞はやがて自身の寿命で自然死（アポトーシス）します。[図1]

もう１つは、癌細胞の正常化作用です。
正常なmicroRNAを癌細胞に補充することにより、癌細胞を初期化し、元の正常細胞に戻すことが可能となります。[図2]
この作用メカニズムについては、現在も研究が進められています。