厚生労働省は、スイスの製薬会社ノバルティスにより開発された体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、日本国内での製造販売を承認することを決定した。

筋力の低下を引き起こす脊髄性筋萎縮症にかかった2歳未満の乳幼児を対象にした治療薬で、5月にも公的医療保険での薬の価格（薬価）が決まる。米国での価格が2億円を超す超高額の難病治療薬であるため、その価格を参考に国内で最高額になるとみられる。3月26日に薬事・食品衛生審議会（厚労相諮問機関）の部会が承認を了承した。早ければ5月にも診療報酬を決める中央社会保険医療協議会（同）の総会で保険適用および薬価が決まる。

このように遺伝子治療薬はさまざまな分野で開発が進んでいるが、今後、必要とする患者全てに安価で供給されることが求められる。