microRNAは、細胞内に存在する18～25塩基長ほどの小さなRNAで、多くの遺伝子の発現を調製する機能を持っており、多くのRNAはゲノムから転写され、翻訳のプロセスによりタンパク質が合成されるが、このmicroRNAはタンパク質に翻訳されないノンコーディングRNAの1種である。

microRNAの抗癌作用として、標的メッセンジャーRNAのタンパク質への翻訳阻害作用がある。

癌細胞が分裂して増殖する際、癌細胞のDNA配列がメッセンジャーRNAという1本鎖RNAによってコピーされる。

癌細胞のDNA配列をコピーしたメッセンジャーRNAにアミノ酸が結合することでタンパク質が合成され、癌細胞が分裂する。microRNAはこのメッセンジャーRNAに結合し、アミノ酸がメッセンジャーRNAと結合することを阻害し、これによって癌細胞のDNA配列をもったタンパク質は合成されず、分裂・増殖が抑制される。

分裂できない癌細胞はやがて寿命で自然死（アポトーシス）へと導かれる。

ヒトでは2,000種類以上のmicroRNAが同定され、ヒト遺伝子のうち1/3が、これらのmicroRNAによって制御を受けるとされており、microRNAの発現量が低下したり、microRNAに何らかの異常が生じれば、癌を中心とするヒトの疾患の発生・進展に大きく影響を及ぼす。

ただ、このmicroRNA(miRNA)は直接体内に投与すると破壊されるためナノ粒子に封入して投与する必要がある。

近年、核酸医薬として、癌抑制型 miRNA の補充療法が注目されているが、この治療戦略が実用的に臨床応用されるためには、抗腫瘍効果を有する新たな癌抑制型 miRNA を同定するだけでなく、その miRNA を標的となる腫瘍細胞に効率的に送達して機能させるための DDS（drug delivery system）の開発が急務の課題となっている。

今回、癌抑制型miR-634 を脂質ナノ粒子である LNP に内包したmiR-634-LNP 製剤が開発され、膵臓癌の担癌マウスにおいて、miR-634-LNP 製剤の全身投与による顕著な抗腫瘍効果が確認され、国際科学雑誌 Molecular Therapy -Nucleic Acids で発表された。