microRNAは20前後の 塩基からなる一本鎖 RNA であり，標的 mRNA の 3′側非翻訳領域に結合し蛋白への翻訳を抑制している。蛋白発現量を制御することにより、細胞の分裂、増殖に関わっている。そのため、microRNA の発現異常が起こると癌の発生や進展に関与していることが明らかになってきた。

したがって，細胞内microRNA 量を調整すること、すなわち過剰発現している 場合はmicroRNAの機能を抑制し，発現低下している場合は合成 microRNA を補充することにより，癌を治療する方法が模索されている。特に、後者においてはmicroRNA を核酸医薬として用いた癌治療を行うことが始まっている。

ただ、micro RNAは直接血管内へ投与するとすぐに破壊されるため、ナノ粒子封入体を使用した核酸医薬の生体内デリバリー法の開発が進められており、今後、新たな癌治療法として発展していくと考えられる。