生体を構成する正常細胞は分裂増殖やアポトーシス（自然死）を繰り返し、新陳代謝を制御している。一方、癌細胞は、自身で増殖し続け、他の場所へ転移し、また増殖を繰り返す。やがて、正常組織を破壊し、宿主である生体を死滅させる。

発癌のメカニズムは、細胞増殖にアクセルの役割をする遺伝子が活性化し、また、増殖に抑制的に働く遺伝子の不活化によると考えられている。

このように、発癌は、正常細胞の遺伝子に数個の傷がつくことにより起こるが、この発癌は長期間にわたり様々な遺伝子の活性化や不活化が重なり、徐々に起こる。

RB遺伝子MLH1遺伝子などの癌抑制遺伝子は、細胞内の傷ついたDNAを修復し癌化を防ぐ働きをしており、またmyc遺伝子など細胞増殖に関与する遺伝子は癌細胞増殖に関与する。

例えば、大腸においては、まず、APCによりポリープ化し、良性ポリープに対し長期間、癌抑制遺伝子(p53)の不活化、そして癌遺伝子(K-ras・DCC)の活性化により癌化し増殖・進展する。

また、遺伝子のみならず、microRNAは細胞増殖タンパク分泌を制御しているため、microRNAの欠損や低下により細胞増殖タンパク分泌を抑制できず、癌細胞の異常増殖が起こることもわかっている。

このように癌遺伝子の変化は、癌化の進展や抑制に働きながら細胞増殖タンパクの分泌や機能を異常に高めることにより、癌の増殖異常を引き起こす。したがって、細胞増殖タンパクの作用を抑制できる薬剤が開発されれば、細胞の癌化を防止したり、癌の増殖を抑えたりすることができると期待される。